Una nueva terapia libra del cáncer a ocho niños para los que ya no había tratamiento

Ocho niños con leucemia linfoblástica aguda de células B, la más frecuente en la infancia, en la que habían recaído y para los que no existía ya más tratamiento, viven a día de hoy libres de enfermedad y con buena calidad de vida gracias a una innovadora terapia CAR-T tándem que ha sido desarrollada íntegramente en España.

Son los principales resultados que han presentado este jueves los responsables de este nuevo tratamiento, capitaneados por el doctor Antonio Pérez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas de Cáncer Infantil del Hospital Universitario de La Paz de Madrid, al que han acompañado portavoces de la Fundación Cris contra el Cáncer, pacientes y familiares.

Este estudio, que cuenta con publicaciones en China, Estados Unidos y Reino Unido, constituye el primer reporte clínico en Europa con este enfoque terapéutico, que se ha revelado como una segunda oportunidad para los niños que han recaído en esta enfermedad que, aunque rara, supone la leucemia más frecuente en la infancia, y que no tenían más opciones de tratamiento.

Una terapia que combina dos estrategias

Un total de 12 de niños, todos ellos con esta leucemia en fase avanzada sin más alternativas terapéuticas que no habían respondido a un tratamiento previo, han participado en este estudio, once en un programa de uso compasivo y uno dentro de un ensayo clínico, el REALL_CART.

Tras un seguimiento de 20 meses, se ha constatado una supervivencia del 72 %: hoy 8 de ellos viven con buena calidad de vida y libres de enfermedad.

La terapia que lo ha hecho posible es una CAR-T tándem, una inmunoterapia que emplea linfocitos T del propio paciente para modificarlos genéticamente de forma que pueda destruir las células cancerígenas, dirigida a dos antígenos, el CD19 y por el CD22, que los pacientes dejaban de expresar.

Esto ya se había empleado en niños que habían recibido previamente la CAR-T convencional y que habían recaído fundamentalmente porque dejaban de expresar el CD19 o bien porque la terapia se había agotado, con el resultado de que prácticamente la mitad acaban falleciendo, ha explicado el doctor Pérez, jefe de servicio de Hemato-Oncología Pediátrica de La Paz.

La novedad de la tándem es que combina dos estrategias, la propia CAR-T con un trasplante alogénico de células madre de uno de los progenitores.

“Hacer un segundo o un tercer trasplante es algo muy tóxico y muy intenso; la estrategia lo que trata es de hacer una CAR-T como puente y luego hacer trasplantes hematopoyético -de médula ósea- con muy poquita intensidad, muy individualizados, para favorecer el efecto curativo no del tratamiento quimioterápico, sino de la propia terapia celular”, ha añadido el investigador.

Horizonte: la curación completa

Con las CAR-T, el 80 % de los pacientes recae en el primer año y, al segundo, “prácticamente el cien por cien”, por ello el doctor pone la mirada en al menos 5 años de seguimiento.

Hay dos razones que explican por qué no ha funcionado en todos los niños: o porque la expresión del antígeno era muy pequeña, lo que se conoce como “beso de la muerte”, o porque la CAR-T ha persistido muy poco tiempo. “Hay que tener en cuenta que estos niños están muy tratados, el material de partida que utilizamos son sus propios linfocitos y muchos de ellos no proliferan porque están ya muy machacados por toda la quimioterapia”, ha ilustrado.

Pérez confía en que ninguno de sus pacientes tratados con esta doble estrategia recaiga ahora “más allá de los dos años” y, a partir de ahí, la expectativa con la combinación de estas dos estrategias es la de la “curación completa”.

De lo que se trata ahora es de acelerar estos tratamientos para que lleguen al mayor número de pacientes en estadios más tempranos de la enfermedad.

“Ahora, estas inmunoterapias se reservan para cuando la quimioterapia no ha funcionado, pero lo que estamos empezando a ver es que estos tratamientos se pueden hacer antes con menos efectos adversos y con índices de curación superiores a los que tenemos actualmente. Podemos empezar a curar la leucemia sin quimioterapia”, ha afirmado el experto.

Sin embargo, existe “una gran pega”, su precio. “Eso es lo que tenemos que gestionar en los próximos años”, ha concluido.

En este sentido, la consejera madrileña de Sanidad, Fátima Matute, ha recordado que cada terapia CAR-T tiene un coste estimado de 300.000 euros por paciente.

Pero también son “reflejo de lo que supone creer en la Medicina y la prueba de que la perseverancia científica y la colaboración transterritorial, porque la salud no entiende de fronteras, es lo único que puede cambiar el curso de las enfermedades”.