Adam lider av sällsynt sjukdom – ny medicin ger hopp
Lyssna: NY APP Sällsynt sjukdom LÅNG
Ovanliga medfödda sjukdomar hos barn är en utmaning för sjukvården.
Adam lider av den mycket ovanliga diagnosen Duchennes muskeldystrofi, som främst drabbar pojkar, och som angriper och bryter ner kroppens muskler. Den påverkar rörligheten men också andningen och hjärtat.
Två nya läkemedel som godkänts i Europa behandlas nu av Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket i Sverige, och enligt professor Thomas Sejersen vid Karolinska institutet kan de inte bota sjukdomen men kommer att få betydelse för pojkar som lider av den.