Ученые удалили лишнюю хромосому, которая приводит к синдрому Дауна
Это может помочь в будущем безопасно проводить коррекцию генетических аномалий
Учёные Mie University Graduate School of Medicine (Япония) сделали шаг к излечению синдрома Дауна, впервые продемонстрировав возможность удаления лишней 21-й хромосомы с помощью технологии CRISPR-Cas9. Этот метод может стать основой для будущих генетических терапий, сообщает "Казахстанский фармацевтический вестник" со ссылкой на PNAS Nexus.
Синдром Дауна развивается из-за присутствия третьей копии 21-й хромосомы в клетках человека. Традиционно лечение этого заболевания ограничивается симптоматической поддержкой, но исследователи под руководством Рётаро Хашизуме предложили новый подход: с помощью генетических «ножниц» CRISPR-Cas9 они смогли целенаправленно устранить избыточную хромосому из клеток, полученных из стволовых клеток и клеток кожи.
Исследование показало, что временное подавление механизмов клеточного ответа на повреждение ДНК повышает эффективность удаления хромосомы. Это может помочь в будущем разработать безопасные методы коррекции генетических аномалий.
Несмотря на впечатляющие результаты, технология пока не готова к клиническому применению. Учёные признают, что требуется дополнительная проверка безопасности метода, поскольку любые манипуляции с генами могут приводить к непредсказуемым последствиям. Однако их работа открывает перспективу разработки инновационных терапий для людей с синдромом Дауна, закладывая основу для будущих медицинских прорывов.
Фото www