Праздник для «солнечных детей»? Будут ли теперь излечивать синдром Дауна

Потрясающая новость пришла из Японии. Там ученые смогли удалить лишнюю хромосому при одном из самых известных наследственных заболеваний — синдроме Дауна. Разбираемся, излечит ли это «солнечных детей» или нет?

Статья опубликована в серьезном научном журнале PNAS Nexus.

Есть несколько «но»

Но для начала, о сути синдрома. В норме у человека все хромосомы парные — одна от мамы, другая от папы. А при этом врожденном заболевании у ребенка в дополнение к 21-й паре хромосом есть еще третья (поэтому, болезнь называют трисомией, — прим. aif.ru). по происхождению она может быть, как от отцовской, так и материнской. И вот эту третью хромосому ученые научились удалять.

Но тут сразу появляется «но» — пока они удаляют лишь материнскую хромосому. Дальше «но» становится больше. Удаляют хромосому не у людей, а пока только в культуре клеток.

Для этого используют метод CRISPR-Cas9, который вырезает не целые хромосомы, а определенные фрагменты ДНК — это материал из которого состоят наши гены, и соответственно, хромосомы тоже.

Ученые не теряют оптимизма

Ученые выделили в 21-й хромосоме шесть сайтов (в переводе с научного, мест — прим. ред.), чтобы наверняка резать только лишнюю третью хромосому, а не две таких же, но нормальных. Им это удалось.

Удаление лишней хромосомы приблизило к норме активность генов. В частности, клетки стали лучше делиться, и в них уменьшилось образование кислородных радикалов. Это агрессивные молекулы кислорода, разрушающие все, что им «под руку» попадается.

И в этом плане, эксперимент можно считать удачным. Но до применения метода на практике, ещё очень длинная дистанция. И не исключено, что в научной гонке по лечению синдрома Дауна победят другие технологии. Дело в том, что применять CRISPR-Cas9 на отдельных клетках это одно, а уровне всего организма — совсем другое. Эти ДНК-ножницы могут работать во всех клетках человека, и они способны там такого настричь, что мало не покажется. Изменения ДНК и генов могут быть гораздо фатальнее, чем лишняя 21 хромосома.

Тем не менее, авторы исследования не теряют оптимизма. Они считают, что их подход когда-нибудь сможет быть применен для лечения синдрома Дауна. Поживем — увидим.