Первый МГМУ: создана технология биокамуфляжа вирусных векторов для генной терапии

Ученые Сеченовского Университета разработали уникальную технологию биокамуфляжа вирусных векторов, которая позволяет многократно вводить генотерапевтические препараты без риска их нейтрализации иммунной системой. Это принципиально решает одну из главных проблем современной генной терапии — невозможность повторного введения лекарств. Об этом "Газете.Ru" сообщили в пресс-службе образовательного университета.

Сегодня генная терапия уже применяется для лечения тяжелых наследственных заболеваний — спинальной мышечной атрофии, болезней накопления, ряда митохондриальных патологий. Однако все существующие препараты на основе вирусных векторов можно вводить только один раз. После первой инъекции иммунная система "запоминает" вирус и при повторном введении быстро уничтожает его, делая терапию неэффективной.

"Генотерапевтические препараты — это фактически средства однократного применения. При повторном введении организм реагирует так же, как на вакцину: формируется быстрый и мощный иммунный ответ, который нейтрализует вирусный вектор. Именно этого мы и хотим избежать", — пояснил заведующий лабораторией генетических технологий Института медицинской паразитологии, тропических и трансмиссивных заболеваний имени Е. И. Марциновского Дмитрий Костюшев.

Разработанная технология основана на биокамуфляже вирусных векторов с помощью клеточных мембран. Такое "экранирование" делает вирус практически невидимым для антител, но при этом не мешает ему выполнять свою основную задачу — доставлять терапевтический ген в клетки целевого органа, где необходимо восстановить нарушенную функцию. Метод универсален и может применяться к аденоассоциированным вирусам (AAV), которые используются в большинстве современных генотерапевтических препаратов.

Доклинические эксперименты на мышах показали, что "камуфлированные" AAV-векторы доставляются в ткани эффективнее обычных. Более того, они сохраняют способность переносить терапевтические гены даже в присутствии нейтрализующих антител. Стандартные вирусные векторы в таких условиях полностью теряют активность.

По мнению исследователей, новая технология открывает путь к полноценной многократной генной терапии, что особенно важно для заболеваний, требующих длительного или пожизненного лечения. Дополнительным преимуществом может стать снижение стоимости терапии: вместо разработки новых вирусных векторов для каждого курса лечения можно будет использовать один и тот же препарат повторно.

Ученые отметили, что в перспективе биокамуфляж вирусных векторов может существенно расширить возможности генной терапии и сделать ее более доступной и эффективной для пациентов с хроническими и наследственными заболеваниями.