Европейская комиссия одобрила препарат Amgen UPLIZNA для лечения генерализованной миастении
Компания Amgen объявила, что Европейская комиссия (ЕК) одобрила препарат UPLIZNA (инебилизумаб) в качестве дополнительного лечения к стандартной терапии для взрослых, живущих с генерализованной миастенией гравис (гМГ), которые являются положительными на антиацетилхолиновый рецептор (AChR) или антимышечно-специфическую тирозинкиназу (MuSK). Одобрение предлагает пациентам новый, целенаправленный вариант лечения с потенциалом для долгосрочного контроля заболевания посредством поддерживающей дозы два раза в год после двух начальных нагрузочных доз.
Генерализованная миастения гравис — это редкое, непредсказуемое, хроническое, опосредованное В-клетками аутоиммунное заболевание, которое вызывает колеблющуюся мышечную слабость и может повлиять на качество жизни.Это подтип миастении гравис (МГ), который поражает примерно 56 000-123 000 человек в Европе.
«Это одобрение представляет собой важное достижение для взрослых с гМГ в Европе, помогая устранить изнурительные симптомы и потенциально сократить долгосрочное использование стероидов, где это клинически целесообразно, — сказал Сезар Санс Родригес (Cesar Sanz Rodriguez), вице-президент по медицинским вопросам Amgen. — Благодаря удобному дозированию два раза в год и длительной эффективности у людей с положительным анти-AChR и анти-MuSK антителом гМГ, UPLIZNA предлагает новый первый в своем классе подход к лечению этого сложного заболевания».
Одобрение EC подтверждается данными исследования Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial (MINT), крупнейшего биологического исследования фазы 3, включающего пациентов с AChR+ и MuSK+, и первого, в котором успешно включен структурированный протокол снижения дозы стероидов. Пациенты, получавшие стероиды на исходном уровне, начали снижать дозу на 4-й неделе с целью достижения преднизона в дозе 5 мг в сутки к 24-й неделе. К 26 неделе 87,4% пациентов, принимавших UPLIZNA, и 84,6% пациентов, принимавших плацебо, снизили дозу стероидов до 5 мг или менее в день.
«UPLIZNA предлагает новый подход к лечению uVU путем селективного нацеливания на CD19-положительные В-клетки, которые играют ключевую роль в патологии заболевания, — сказал доктор Джон Виссинг (John Vissing), DMSci, профессор неврологии и директор Копенгагенского нервно-мышечного центра, Rigshospitalet, в Университете Копенгагена. — Одобрение дает как клиницистам, так и пациентам ценный новый вариант лечения с потенциалом для долгосрочной эффективности при решении проблем долгосрочного воздействия стероидов».
Одобрение для гМГ основывается на установленной эффективности UPLIZNA при редких аутоиммунных состояниях, включая одобрение EC в ноябре 2025 года в качестве первого и единственного лечения для взрослых, живущих с активным заболеванием, связанным с иммуноглобулином G4 (IgG4-RD), хроническим и изнурительным иммуноопосредованным воспалительным заболеванием, которое может поражать несколько органов.UPLIZNA также ранее была одобрена в качестве монотерапии для взрослых пациентов с расстройством оптического спектра нейромиелита (NMOSD), которые серопозитивны к аквапорину-4 иммуноглобина G (AQP4-IgG).
UPLIZNA получила одобрение регулирующих органов по нескольким показаниям от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, Министерства здравоохранения Канады и Бразильского агентства по регулированию здравоохранения (ANVISA), среди прочих.