Sarepta отказалась прекратить продажи генной терапии после смерти трех испытуемых

Sarepta Therapeutics отказалась выполнить требование FDA о прекращении продаж генной терапии Elevidys, предназначенной для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Применение препаратов компании связывают со смертью трех человек. У регулятора есть полномочия принудительно изъять фармпродукцию с рынка.

Sarepta Therapeutics отказалась прекратить продажи генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) по запросу Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Об этом говорится в пресс-релизе американской биотехнологической компании.

Регулятор направил требование после того, как на прошлой неделе стало известно о смерти еще одного участника I фазы клинических испытаний, получившего SRP-9004 — экспериментальную генную терапию Sarepta от конечностно-поясной дистрофии. В марте и июне этого года умерли два человека, которым ввели Elevidys на III фазе исследований. Во всех случаях летальный исход наступил из-за острой печеночной недостаточности, которую могли вызвать препараты производителя.

Elevidys была первой генной терапией, одобренной в США для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Это смертельное наследственное заболевание поражает преимущественно мальчиков и вызывает постепенную утрату мышечной силы. В 2023 году FDA разрешило применять разработку среди пациентов старше четырех лет, способных самостоятельно передвигаться. Через год в показания включили тех, кто не может ходить без посторонней помощи.

Sarepta настаивает на продолжении поставок, указывая на отсутствие побочных эффектов от Elevidys у больных, сохранивших двигательные функции. Продажи этого актива обеспечивают больше половины выручки компании.

Глава FDA Марти Макари предупредил, что ведомство готово к решительным действиям при возникновении серьезных проблем с безопасностью препарата. У госоргана есть полномочия принудительно изымать фармпродукцию с рынка, однако на это могут уйти месяцы и даже годы.

Elevidys и SRP-9004 содержат исправные гены, мутация в которых приводит к развитию мышечных дистрофий. Чтобы доставить их к цели, используется вирусный вектор AAVrh74. Однако организм может воспринимать его как чужеродный и активировать иммунитет, тем самым воспаляя печень.

На прошлой неделе, до публикации новости о третьей смерти, Sarepta сообщила об увольнении около 500 сотрудников — 36% штата. Кроме того, компания приостановила исследования нескольких генных терапий.

Регистрация Elevidys сразу стала предметом споров в научном сообществе, поскольку эффективность лечения не была полностью подтверждена. Решение продавил Питер Маркс, возглавлявший тогда Центр оценки и исследования биологических препаратов FDA. Через четыре месяца после выхода на рынок данные III фазы плацебоконтролируемого клинического испытания не подтвердили улучшение двигательных функций у 125 пациентов с МДД.