Экспериментальный препарат обращает вспять болезнь Альцгеймера у мышей
Команда из University Hospitals, Кейсовского университета Западного резервного района и Медицинского центра Луиса Стокса в Кливленде https://news.uhhospitals.org/news-releases/articles/2025/12/..., что у мышей с прогрессирующей болезнью Альцгеймера (БА) могут полностью восстановиться когнитивные функции после лечения экспериментальным препаратом P7C3-A20. Соединение восстанавливает баланс NAD+ — ключевой молекулы клеточной энергии, уровень которой резко снижается в мозге пациентов с БА, что приводит к нарушению работы нейронов и ускоренной нейродегенерации.
Исследование проводилось на двух линиях мышей с генетическими мутациями, моделирующими болезнь у человека. Одна линия имела мутации, влияющие на обработку амилоида, другая — мутацию тау-белка. У обеих линий разрушалась структура нейронов, нарушался гематоэнцефалический барьер, снижалась связь между синапсами, а также наблюдались когнитивные нарушения, характерные для прогрессирующей БА. Введение P7C3-A20 полностью восстанавливало когнитивные функции, нормализовало и улучшало структурные показатели мозга.
Это сопровождалось нормализацией уровня фосфорилированного тау-217 в крови — недавно одобренного клинического биомаркера болезни Альцгеймера у людей. Таким образом, ученые показали, что заболевание может быть обратимо.
Важно, что P7C3-A20 поддерживает физиологический баланс NAD+ без опасного повышения его уровня, в отличие от некоторых безрецептурных предшественников, способных вызвать избыточную стимуляцию и повысить риск возникновения рака.
Параллельно исследователи Северо-Западного университета https://www.sciencedaily.com/releases/2025/12/251222080119.h... эффективность экспериментального препарата NU-9 на ранней стадии болезни, до появления симптомов. NU-9 нацелен на недавно идентифицированный токсичный подтип олигомеров бета-амилоида ACU193+, который накапливается внутри нейронов и активирует астроциты — обычно безобидные клетки, которые при переходе в реактивное состояние становятся разрушительными. Этот олигомер запускает каскад воспалительных процессов, вызывающих повреждение нейронов задолго до потери памяти.
«Болезнь Альцгеймера начинается за десятилетия до того, как появляются её симптомы, — говорит первый автор исследования Дэниел Кранц. — К моменту проявления симптомов лежащая в основе патология уже находится в продвинутой стадии. Вероятно, это одна из главных причин, по которой многие клинические испытания провалились».
Препарат NU-9 снижал уровень олигомеров ACU193+, предотвращал реактивный астроглиоз и уменьшал накопление аномальной формы белка TDP-43. Эти изменения позволяли замедлить или предотвратить разрушительные процессы, ведущие к нейродегенерации, и улучшали функционирование нейронных сетей в ключевых областях мозга, включая гиппокамп, отвечающий за обучение и память.
В экспериментах на мышах с ранней стадией болезни Альцгеймера препарат NU-9 показал высокую эффективность. При ежедневном приёме в течение 60 дней он заметно снижал количество токсичных белковых накоплений и уменьшал воспаление в разных областях мозга.
Обе группы отметили, что результаты пока ограничены доклиническими исследованиями. Исследователи планируют тестировать препараты на моделях поздней стадии болезни и проводить длительное наблюдение, чтобы оценить влияние на когнитивные функции и здоровье нейронов, а также разрабатывать методы ранней диагностики для будущих клинических испытаний.