Впервые одобрен препарат от вызванного повреждением мозга ожирения

FDA впервые одобрило препарат от приобретенного гипоталамического ожирения. Эта редкая болезнь, вызванная повреждением мозга, сопровождается постоянным чувством голода.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первый препарат для лечения приобретенного гипоталамического ожирения (ГО) — Imcivree (сетмеланотид/setmelanotide) у пациентов старше четырех лет. Его разработала американская биотехнологическая компания Rhythm Pharmaceuticals, сообщившая о решении ведомства в пресс-релизе.

Заболевание возникает из-за повреждения гипоталамуса — мозговой структуры, регулирующей обмен веществ и аппетит. Опухоль, инсульт или травма нарушают путь рецептора меланокортин-4 (MC4R), что приводит к развитию неутолимого голода — гиперфагии. Им страдают около 10 тыс. американцев.

Imcivree имитирует действие MC4R. В результате мозг получает мощный сигнал о насыщении, а организм начинает активнее тратить энергию.

Американский регулятор впервые зарегистрировал лекарство в 2020 году. Его использовали для борьбы с ожирением, вызванным мутациями генов POMC, PCSK1 или LEPR. Спустя два года в список показаний включен синдром Бардет—Бидля — редкая наследственная патология, связанная со сбоем в работе MC4R.

Основанием для регистрации третьего показания стали результаты III фазы клинических испытаний Transcend. Индекс массы тела (ИМТ) участников, которые получали Imcivree подкожно раз в день, снизился в среднем на 15,8%. В группе плацебо показатель, наоборот, вырос на 2,6%.

Rhythm не считает угрозой конкуренцию с популярными агонистами глюкагоноподобного пептида-1 (ГПП-1) от корпораций Eli Lilly и Novo Nordisk, назначаемыми при диабете 2-го типа и ожирении. Как отмечается, благодаря росту интереса к теме избыточного веса увеличился уровень осведомленности медработников и пациентов. Это в свою очередь сыграло на руку производителю в его узком сегменте.