Лекарства, которые всегда нужны срочно

Фонд регулярно собирает деньги на лекарства, которые мы в фонде называем «скоропомощными». Речь идет о препаратах, которые не зарегистрированы в России, но периодически бывают срочно нужны для борьбы с внезапно возникающими осложнениями.

Лекарства, которые отсутствуют на российском рынке, не могут официально закупаться впрок. Мы не можем создавать «безличный» резерв незарегистрированных препаратов: ведь они могут покупаться только по решению консилиума врачей для одного пациента или группы пациентов. В то же время есть несколько лекарств, которые при возникновении опасных осложнений бывают нужны срочно. И действовать надо быстро. Ведь даже если в больнице еще остался небольшой запас препарата, не пригодившийся предыдущим пациентам, лекарство все равно надо купить без промедления — иначе без него останутся следующие больные.

Сегодня мы хотим рассказать про несколько таких лекарств, на которые мы чаще всего собираем деньги через сайт.

«Дефителио» для сосудов печени

Это самый дорогостоящий из «скоропомощных» препаратов, которые закупает фонд: лечение одного ребенка может обойтись в два-три миллиона. Тем не менее ежегодно фонд покупает его для многих детей, и расходы составляют десятки миллионов рублей. Но что делать: это цена многих жизней.

Дело вот в чем. В ранние сроки после трансплантации костного мозга из-за токсических эффектов терапии кондиционирования иногда возникает тяжелое осложнение — веноокклюзионная болезнь печени (ВОБ). Речь идет о закупорке мелких сосудов, в результате которой резко нарушается функция печени. Увеличение печени, асцит (накопление жидкости в брюшной полости) — это осложнение развивается стремительно, и его тяжелые формы смертельно опасны.

Существует очень мало лекарств, способных помочь при тяжелых формах ВОБ или предотвратить их у пациентов с высоким риском их развития. А специализированный препарат вообще чуть ли не единственный — это и есть «Дефителио» (дефибротид). Поэтому мы его и покупаем для детей.

Вот сравнительно недавний пример. Ашот перенес трансплантацию костного мозга по поводу рецидива лейкоза в ноябре 2020 года. Веноооклюзионная болезнь печени протекала у него очень тяжело, фактически это было главное осложнение трансплантации. Но «Дефителио» позволил поправить дело, и уже через две недели мальчику стало намного лучше. Сейчас Ашот находится в стационаре кратковременного лечения, хорошо себя чувствует и надеется на скорую выписку.

«Фастуртек» против синдрома лизиса опухоли

Хорошо ли, если химиотерапия быстро уничтожает огромное количество опухолевых клеток? Конечно, хорошо, ведь для этого мы ее и проводим! — скажет большинство людей. Но у этого успеха есть и оборотная сторона.

Распад большого количества клеток означает, что продукты их разрушения выходят в кровь, приводят к аномалиям ее биохимического состава и должны срочно выводиться из организма. И организм может просто с этим не справиться. Особенно страдают почки, вплоть до развития острой почечной недостаточности. Возможны и другие опасные последствия, в том числе судорожные приступы и нарушения сердечного ритма.

Чаще всего синдром лизиса опухоли возникает в самом начале химиотерапии по поводу некоторых лейкозов и лимфом, особенно если болезнь развивается быстро и опухолевых клеток много — как, например, при лимфоме Беркитта. И нужно сразу принимать меры. Среди прочих препаратов хорошо себя зарекомендовал «Фастуртек» — лекарство, не зарегистрированное в России. И мы его иногда покупаем для наших подопечных.

У пятилетнего Максима из Самары в прошлом году была диагностирована лимфома Беркитта. Максиму начали терапию в Центре имени Дмитрия Рогачева, быстро возник синдром лизиса опухоли, и быстро удалось с ним справиться благодаря «Фастуртеку». Сейчас уже Максим завершил больничную терапию, и в конце феврале 2021 года мальчика выписали в хорошем состоянии, без признаков опухоли. Все отлично.

«Фоскавир» и «Сидофовир» против вирусов

В ранний период после трансплантации костного мозга иммунитет снижается почти до нуля. И восстанавливается он далеко-далеко не сразу. Поэтому в течение многих недель и месяцев детям угрожают разнообразные инфекции. Причем особую проблему представляют вирусные инфекции, включая и те, которые практически безвредны для здорового человека. И с гарантией избежать их невозможно: как правило, речь идет об активации тех инфекций, возбудители которых уже есть в организме.

Есть не так много эффективных противовирусных лекарств. К тому же многие из них токсичны, и может получиться ситуация типа «нос вытащили, хвост увяз» — например, ганцикловир ухудшает функцию кроветворной системы, а ведь задача трансплантации костного мозга именно в том, чтобы добиться нормализации кроветворения. И бывают случае, когда нужно применять лекарства, не зарегистрированные в России: это дает врачам больше свободы маневра.

«Фоскавир» и «Сидофовир» (встречается также написание «Цидофовир») — два таких незарегистрированных препарата. Эти лекарства используются для борьбы с цитомегаловирусной инфекцией, а «Сидофовир» — еще и с аденовирусной. У этих лекарств есть свои токсические эффекты, поэтому, например, «Сидофовир» часто применяется вместе с лекарством «Пробенецид» для защиты почек. Но, тем не менее, есть немало ситуаций, когда польза от применения этих препаратов превышает возможный вред.

Так, например, в конце 2020 года «Фоскавир» потребовался Кире, которая перенесла трансплантацию костного мозга по поводу острого миелоидного лейкоза. У девочки была цитомегаловирусная инфекция, устойчивая к другим лекарствам. Кира получала «Фоскавир», вскоре ей стало лучше, в конце января 2021 года ее выписали из клиники домой.

Маленькому Билялу полтора года. Билял родился с очень серьезным генетическим дефектом иммунной системы — в таких случаях говорят о тяжелой комбинированной иммунной недостаточности. Таких детей может убить буквально любая инфекция, и единственный шанс на спасение — это трансплантация костного мозга, которая позволяет заменить иммунную систему на донорскую. Билял перенес трансплантацию незадолго до своего первого дня рождения, но с разнообразными проблемами пришлось разбираться еще долго: в частности, после простуды к мальчику «прицепилась» аденовирусная инфекция, и для ее лечения малыш получал «Сидофовир» и «Пробенецид». Сейчас у Биляла, в общем, все неплохо, но пока еще нужно подлечиться в отделении иммунологии Российской детской клинической больницы.

Расходы на «скоропомощные» лекарства составляют большую часть всех расходов нашего фонда на незарегистрированные лекарственные препараты. И, как всегда, мы просим вас поддержать детей, которые ждут вот такой вот скорой помощи — даже если не сегодня, то завтра уж точно!