Почему дети из РФ и Казахстана погибли после укола от СМА «Золгенсма»

Источник фото: RG.ru Несколько дней назад весь мир облетела новость о том, что от самого дорогого лекарства в мире «Золгенсма» умерли два ребенка — граждане РФ и Республики Казахстан. Напомним, препарат «Золгенсма» применяется для лечения редкого генетического заболевания (спинальной мышечной атрофии). Лекарство считается самым дорогим в мире, ведь одна инъекция стоит более двух миллионов долларов. В Сети раскрыты подробности смерти детей, которых лечили этим препаратом. Об этом сообщает издание «Московский комсомолец». Почему после «укола жизни» умерли дети СМА — это редчайшее генетическое заболевание, которое встречается примерно у одного из шести или десяти тысяч новорожденных. Этот недуг приводит к атрофированию мышечного каркаса. При этой болезни нарушается работа множества систем организма, у пациента развиваются проблемы с пищеварением, дыханием, опорно-двигательным аппаратом. При тяжелом течении ребенок не доживает до четырех лет, в первую очередь из-за атрофии дыхательных мышц. Главный внештатный специалист по медицинской генетике Министерства здравоохранения Российской Федерации Сергей Куцев заявил, что этот препарат характеризуется гепатоксичностью и обычно его введение сопровождается повышением уровня печеночных ферментов — трансаминаз. Именно поэтому его введение всегда прикрывается назначением кортикостероидов, и оно продолжается до тех пор, пока трансаминазы не снижаются до необходимого уровня. По словам специалиста, этот побочный эффект в ряде случаев может приводить к тяжелым последствиям, и в таких ситуациях очень трудно оценить, кто из пациентов отреагирует на терапию легко, а у кого могут быть серьезные осложнения. СМА требует междисциплинарного подхода помимо патогенетической терапии еще и большого объема медицинской помощи: респираторной, ортопедической, нутритивной поддержки, реабилитации, комплексного ухода. Только комплекс мер способствует улучшению или стабилизации состояния таких пациентов. Поэтому их лечение — это не только лекарства, но и все перечисленное, с чем в России все обстоит не очень хорошо. Отметим, что острая печеночная недостаточность, которая была у погибших детей, является одним из рисков для применения «Золгенсма». Сколько детей умерло от препарата «Золгенсма» На данный момент известно о смерти двух детей, которые ранее получили терапию препаратом «Золгенсма» и через какое-то время погибли. Один смертельный случай был в 2021 году, а второй — в 2022 году. На вопрос о том, почему о «плохих» случаях лечения говорить начали только сейчас, специалисты ответить не смогли. По их словам, производитель пишет, что острая печеночная недостаточность является одним из рисков для применения этого препарата. То есть это не новое нежелательное побочное явление, не установленное ранее, оно давно описано в инструкции.