Revolucionarna terapija uklonila neizlječivi rak kod djevojčice u Engleskoj

Djevojčica iz Leicestera u Engleskoj izliječena je od leukemije uz pomoć nove i revolucionarne terapije, objavili su njezini doktori. Djevojčica se riješila raka nakon jednog tretmana, piše BBC.

Trinaestogodišnjoj Alyssi, čija porodica nije htjela otkriti svoje prezime, prošle godine je dijagnosticirana akutna limfoblastična leukemija T-stanica. Konvencionalni tretmani, uključujući kemoterapiju i transplantaciju koštane srži, nisu uspjeli spriječiti povratak bolesti.

U maju je Alyssa dobila univerzalne T-stanice KAR (kimerni antigenski receptor) koje su, kao dio kliničkog ispitivanja, bile unaprijed proizvedene od zdravog donora. Djevojčica je 28 dana kasnije bila u remisiji te je mogla imati drugu transplantaciju koštane srži.

Stanje djevojčice, koja kaže da se osjeća dobro te se oporavlja kod kuće, prati bolnica Great Ormond Street, gdje se liječila.

Alyssina majka Kiona rekla je da se obitelj zbog djelovanja liječenja nalazi "na sedmom nebu". Majka se nada da će ovo liječenje biti ponuđeno većem broju djece. Bez liječenja, Alyssin jedini sljedeći korak bila bi palijativna skrb, rekli su znanstvenici.

Djevojčica je poručila da je sretna što je živa i da joj je drago što će ovaj lijek pomoći i drugoj djeci.

Unaprijed proizvedene stanice uređene su novom tehnologijom. Uređene CAR T-stanice zatim se mogu dati pacijentu kako bi se brzo pronašle i uništile T-stanice u tijelu, uključujući i one kancerogene. Tada osoba može imati transplantaciju koštane srži kako bi obnovila oslabljeni imunološki sistem.

Dr. Robert Chiesa, konzultant za transplantaciju koštane srži i terapiju T-stanicama u bolnici Great Ormond Street, rekao je da je ishod liječenja bio prilično izvanredan. No ističe da se Alyssino stanje mora nastaviti pratiti sljedećih nekoliko mjeseci.

"Otkako se Alyssa razboljela od leukemije u maju prošle godine, nikada nije postigla potpunu remisiju - ni kemoterapijom ni nakon prve transplantacije koštane srži. Tek nakon što je primila terapiju CD7 CAR-T stanicama i drugu transplantaciju koštane srži u našoj bolnici, izliječila je leukemiju", rekao je dr. Chiesa.

"Ovo je sjajan prikaz kako sa stručnim timovima i infrastrukturom možemo povezati najsavremenije tehnologije u laboratoriju sa stvarnim rezultatima pacijenata u bolnici. To je naš najsofisticiraniji stanični inženjering dosad i utire put drugim novim tretmanima i konačno boljoj budućnosti za bolesnu djecu", rekao je profesor Waseem Qasim, konzultant imunolog u Great Ormond Streetu.

Istraživanje će biti predstavljeno na godišnjem sastanku Američkog društva za hematologiju u New Orleansu ovog vikenda. Bolnica Great Ormond Street želi angažirati do 10 pacijenata s T-staničnom leukemijom koji su iscrpili sve konvencionalne mogućnosti za kliničko ispitivanje.