Минздрав одобрил исследование нового препарата для терапии гемофилии B
BIOCAD получил разрешение Минздрава на проведение КИ генотерапевтического препарата
Минздрав одобрил исследование генотерапевтического препарата для лечения гемофилии B. Предполагается, что исследуемый препарат будет вводиться однократно, сохраняя эффект в течение нескольких лет.
Минздрав выдал компании BIOCAD разрешение на проведение клинического исследования российского генотерапевтического препарата (ANB-002), разработанного для терапии гемофилии B. Соответствующая запись опубликована в государственном реестре КИ 20 февраля.
Согласно данным Государственного реестра лекарственных средств, планируется I/II фаза клинического исследования. В ней будут изучать безопасность и эффективность препарата при однократном внутривенном введении в возрастающих дозах.
В исследовании примут участие 54 пациента. Испытания планируется проводить на базе 13 медицинских центров, расположенных в Москве, Санкт-Петербурге, Уфе, Нижнем Новгороде, Самаре, Челябинске, Кемерово, Новосибирске, Сыктывкаре, Кирове и других городах.
Исследование предполагается закончить в середине 2031 года.
ANB-002 представляет собой вектор на основе rAAV, который несет гены человеческих факторов свертываемости крови (фактора IX в случае гемофилии В).
«Особенность генотерапевтических препаратов на основе rAAV заключается в том, что однократное введение таких лекарственных средств, как правило, позволяет добиться стабильного терапевтического эффекта на многие годы», — комментирует вице-президент по клинической разработке и исследованиям Юлия Линькова.
Гемофилия — это одно из наиболее распространенных тяжелых наследственных заболеваний. В России от гемофилии (А и B) страдает около трех тысяч человек. В мире — сотни тысяч людей.
В ноябре 2022 года FDA одобрило Hemgenix (etranacogene dezaparvovec). Лекарство разработано голландской биотехнологической компанией UniQure. Hemgenix пока единственный одобренный препарат генной терапии для гемофилии В в мире. В России препарат не зарегистрирован.