Ученые впервые отредактировали ДНК эмбриона в утробе матери - Новости, 08.10.2018
Подпишись на каждодневную рассылку Наука Благодарствую за подпискуИзволь, проверьте собственный e-mail для подтверждения подпискиМОСКВА, 8 окт – Новости. Молекулярные биологи впервинку смогли починить опасную мутацию в ДНК плода внутри утробы матери, отведя раннюю конец мышат из-за разрушения печени в первые дни их жизни. Их выводы и итоги экспериментов были представлены в журнале Nature Medicine. Ученые создали начальный полноценный "корректор" одиночных мутаций в ДНК"Наша основная задача – приспособить эти лабораторные методики для борьбы с реальными немочами при диагностике брюхатых баб. Мы гадаем, что наш подход даст медикам возможность биться с мутациями, какие или убивают ребятенка, или будят бедственные проблемы после рождения", — заявил Уильям Перенто(William Peranteau)из университета Пенсильвании в Филадельфии(США). Геномный редактор CRISPR/Cas9, наименованный основным научным прорывом 2015 года, был создан американским ученым Фэнем Чжаном(Feng Zhang)и возле иных молекулярных биологов образцово три года назад, и с тех пор он пережил несколько модернизаций, какие позволяют ученым использовать его для редактирования генома со стопроцентной точностью. На самом деле, CRISPR/Cas9, будто и многие иные вещи, изобрел не человек, а естество — изначально настоящая система развилась внутри бактерий сотни миллионов лет назад для защиты от ретровирусов. Он заключается из двух компонентов — "библиотеки" манеров генетического кода вирусов(CRISPR), и фермента Cas9, разыскивающего подобные последовательности в ДНК бактерии и удаляющего их при надобности. Год назад ученые переступили сквозь величавую линию – они проложили первые эксперименты на человечьих плодах при помощи CRISPR/Cas9. Отключив один-одинехонек из критически величавых генов, генетики проследили за тем, какие функции он исполняет в клетках эмбриона и будто он может быть связан с развитием бесплодия. Ученые: новейший геномный редактор будит "сотни" оплошек при изменении ДНК Успешная реализация этих экспериментов, будто помечает Перенто, отворила перед учеными возможность использовать CRISPR/Cas9 или иные геномные редакторы для удаления потенциально фатальных мутаций из геномов эмбриональных клеток и защиты ребятенков от природных немочей. Перенто и его коллеги проложили начальный эксперимент такового рода, попытавшись выслать вредоносную мутацию в гене FAH из ДНК мышиных эмбрионов, развивавшихся в утробе брюхатых мышей. Повреждение этого гена приводит к развитию тирозинемии – неспособности разрушать молекулы тирозина, одной из величественнейших аминокислот. Ее накопление в организме приводит к тому, что в клетках печени начинает показывать фумарилацетоацетат, крайне токсичное вещество, что будит их массовую крах. Будто правило, носители мутаций в FAH умирают в первые дни или месяцы после рождения, если они не начинают принимать вещества, нейтрализующие тирозин и связанные с ним токсины. Ученые впервинку отключили ген в "полноценном" человечьем плоде Для борьбы с подобными опечатками ученые использовали не один-одинехонек, а залпом два геномных редактора – уже упомянутый CRISPR/Cas9 и более аккуратный, однако неизбирательный фермент BE3, превращающий один-одинехонек молодчик "букв" ДНК в иной. По задумке ученых, начальный выступает роль "путеводителя", помогающего белку найти "опечатки" внутри FAH и точечно исправить их, не добавляя новоиспеченных мутаций, какие временами показывают при разрезании ДНК полноценной версией CRISPR/Cas9. Ученые из США впервинку успешно "починили" ДНК в человечьем эмбрионе Используя подобный "гибридный" редактор, ввернутый в ретровирус, ученые успешно "починили" FAH в большинстве клеток плодов и взлелеяли крепких мышат, не бедовавших в беспрерывном приеме лекарства. Их печень образцово на 60% заключалась из гепатоцитов с нормальной версией этого гена, и в круглом они выглядели более крепкими, чем их сородичи, принимавшие эти препараты. Сейчас генетики вкалывают над созданием "безвирусных" вариантов этой генной терапии, и задумываются над ее применением для борьбы с иными генетическими немочами, вытребованными одиночными "опечатками" в ДНК.