FDA зарегистрировало первую генную терапию компании Pfizer

FDA одобрило вторую генную терапию от гемофилии B. Средство для лечения редкого заболевания крови принадлежит компании Pfizer и стоит 3,5 млн долл.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt), генную терапию от гемофилии В. Об этом говорится в пресс-релизе компании Pfizer.

Основной проблемой пациентов, страдающих гемофилией B, является недостаток или дисфункция фактора свертывания крови IX. Это наследственное нарушение, которое приводит к неспособности организма образовывать тромбы для остановки кровотечений. Даже мелкая рана в таком случае может привести к потере крови в больших количествах.

Причиной гемофилии B является мутация гена, кодирующего фактор IX. Beqvez использует аденоассоциированный вирус в качестве вектора (доставщика нужных генов в клетки организма), как и большинство других генных терапий. В геном вируса помещают нормально функционирующий ген, который может кодировать фактор IX. Затем вирус с нужным геном вживляют в организм пациента. Он проникает в целевые клетки с помощью рецепторов на их поверхности. Попадая внутрь, ген высвобождается, встраивается внутри клетки и активизирует выработку фактора IX.

Введение Beqvez — одноразовая процедура. Она доказала свою эффективность в ходе клинического исследования на фазе III BENEGENE-2. У 60% из 45 участников со средней и тяжелой формами гемофилии B полностью прекратились кровотечения. Pfizer отметила, что будет продолжать отслеживать состояние пациентов в течение следующих 15 лет.

Стоимость генной терапии в США составит 3,5 млн долл., заявила компания. Pfizer также получила разрешение на продажу Beqvez в Канаде. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) находится в процессе рассмотрения заявки.

Цена в 3,5 млн долл. также была установлена на генную терапию Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb), которая принадлежит голландской биотехнологической компании UniQure. Продажами занимается австралийская CSL. В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором.

Помимо этого Pfizer завершает клинические испытания еще двух генных терапий против гемофилии А (giroctocogene fitelparovec) и болезни Дюшенна (fordadistrogene movaparovec).

По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC), около 33 тыс. американцев страдают от гемофилии. Наиболее распространена гемофилия А — заболевание отмечается у 12 из 100 тыс. человек. При этом гемофилия В диагностируется у четырех из 100 тыс. американцев. Чаще всего болезнь поражает мужчин.