Один укол — и холестерин забыт на год: Генетики совершили переворот, который отправит статины на пенсию
В медицине случилось то, что ещё пару десятилетий назад назвали бы научной фантастикой. Исследователи из лондонского Университетского колледжа провели первую фазу клинических испытаний на людях и доказали — запредельно высокий холестерин можно обрушить одной-единственной внутривенной инъекцией. Речь идёт о генотерапии, прицельно отключающей злосчастный ген PCSK9. Результаты, опубликованные в авторитетнейшем New England Journal of Medicine, впечатляют: у пациентов с наследственной гиперхолестеринемией уровень «плохого» холестерина падал более чем наполовину, а эффект сохранялся до полутора лет. И хотя метод ещё проходит апробацию, специалисты уже называют его вехой, способной отправить на покой целые классы привычных лекарств.
Суть разработки проста и гениальна одновременно. Много лет назад генетики выяснили, что у людей с врождённо низким холестерином имеется мутация в гене PCSK9. Этот ген управляет ферментом, который разрушает рецепторы, улавливающие «плохой» холестерин в крови. Если фермента мало, рецепторов много, и холестерин активно выводится из организма, предотвращая образование атеросклеротических бляшек. Новый генотерапевтический препарат редактирует этот ген, делая его неактивным и тем самым разрывая порочный круг. В испытании участвовали 35 пациентов с крайне тяжёлыми формами заболевания. Их разбили на группы, и в зависимости от дозы уровень PCSK9 падал на 51–88 процентов, а вслед за ним и холестерин снижался на 9–62 процента.
Руководитель исследования профессор Рияз Патель подчеркнул, что технология работает безопасно и даёт результат, сопоставимый с лучшими современными лекарствами, но при этом не требует ежедневного приёма таблеток или регулярных инъекций. Серьёзных побочных эффектов не зафиксировали даже при максимальных дозах — лишь лёгкие реакции на введение препарата. Если дальнейшие, уже идущие, масштабные испытания подтвердят эффективность, человечество получит инструмент, способный в корне изменить профилактику инфарктов и инсультов. И тогда эпоха статинов, которую мы привыкли считать незыблемой, окончательно сменится эпохой генетической точности.