Эксперт Скоблов: генная терапия может начать лечить распространенные заболевания
В будущем генная терапия может применяться не только при лечении редких наследственных заболеваний, но и стать одним из методов работы с распространенными патологиями, в числе которых сердечно-сосудистые заболевания. Однако разработка таких препаратов остается сложной задачей из-за многофакторной природы большей части подобных заболеваний. Об этом газете "Известия" сообщил доктор биологических наук, профессор кафедры генетики МГУ Михаил Скоблов.
Специалист рассказал, что исследования в области генной терапии для лечения распространенных заболеваний ведутся уже на протяжении нескольких лет. Одним из наиболее успешных направлений стала CAR-T-клеточная терапия, продемонстрировавшая высокую эффективность при лечении ряда видов рака крови.
"Это большая область медицины, но простой ответ — да, такие исследования ведутся довольно давно. Многие наверняка слышали об успехах CAR-T-клеточной терапии для лечения ряда онкологических заболеваний крови, которая оказалась очень эффективной", — отметил ученый.
При этом, по его словам, у большинства распространенных заболеваний сложная природа. Их возникновение обусловлено не одной генетической мутацией, а совокупностью десятков и сотен генетических особенностей, образа жизни и влияния окружающей среды.
Эксперт объяснил, что поэтому разработать универсальную генную терапию для таких болезней значительно труднее. В случае редких моногенных патологий терапевтическое воздействие может быть направлено на конкретное нарушение одного гена, тогда как при распространенных заболеваниях необходимо учитывать сразу множество факторов.
Одним из ключевых ограничений для более широкого применения генной терапии остаются вопросы безопасности. Несмотря на многолетние исследования, число одобренных препаратов пока невелико. Это связано в том числе с проблемами эффективности и риском развития побочных эффектов.
Скоблов добавил, что в ходе испытаний уже фиксировались случаи высокой токсичности, смертельно опасных иммунных реакций и снижения терапевтического эффекта. Подобные результаты становились причиной приостановки отдельных клинических исследований.
Для перехода генной терапии в широкую клиническую практику требуется продолжительный период испытаний. Исследователям необходимо провести значительный объем экспериментов, чтобы подтвердить эффективность разрабатываемых препаратов и доказать их биобезопасность.
Ранее была найдена замена антибиотикам для лечения заболевания полости рта.