Bambini ciechi guariti grazie a una terapia genica
Un bambino dai capelli color rame gioca felice con le sue costruzioni. Sta ore a fissarle, soddisfatto del suo lavoro. Ma poi eccolo che si precipita fuori in giardino. Ha da poco imparato ad andare in bicicletta e ogni occasione è buona per correre contro il vento a tutta velocità. Dopo un po’ la madre gli chiede: “Sai dirmi che lettera è questa?” Risponde senza esitazioni. Sembra il riquadro di un’infanzia spensierata, dove l’esistenza è scandita dal gioco e i problemi vengono confinati nel mondo degli adulti. Eppure, quel piccolo ragazzo è affetto da una malattia genetica estremamente rara. L’amaurosi di Leber. Già il nome incute timore. I soggetti che ne sono colpiti sono certificati come ciechi dalla nascita. A quanto riporta la fondazione Telethon, ha un’incidenza di 3 casi ogni 100mila nati vivi.
Ma dall’Inghilterra arriva una scoperta sensazionale. Alcuni medici di Londra hanno sperimentato per la prima volta una terapia genica pioneristica. E i risultati sono sorprendenti. I bambini ciechi ora riescono a vedere le forme, a trovare i giocattoli, a riconoscere i volti dei genitori e, in alcuni casi, perfino a leggere e a scrivere. Tutto questo è stato possibile grazie a un intervento chirurgico della durata di 60 minuti. La procedura consiste nell’iniettare copie del gene interessato nella parte posteriore dell’occhio. In questo modo ne viene riattivata la sensibilità. Un esperimento che è nato da un’idea del Moorfiields Eye Hospital e dal Ucl Institute of Ophthalmology, due importanti centri di ricerca situati nella capitale del Regno Unito. Quattro bambini sono stati seguiti a partire dal 2020. Tutti erano affetti dall’amaurosi di Leber. Le considerazioni finali sulla ricerca sono state poi affidate alla rivista scientifica The Lancet. “Le risposte date dai piccoli pazienti sono impressionanti e dimostrano il potere della terapia genica di cambiare le vite”, ha affermato il professor Michaelides, uno degli autori principali. Che prosegue soddisfatto: “Per la prima volta abbiamo un trattamento efficace per la forma più grave di cecità infantile”.
Ma non solo. Adesso l’obiettivo degli studiosi è quello di “rendere accessibile la terapia a livello globale”. La notizia è rimbalzata sui principali quotidiani britannici. Come riporta il Telegraph, a essere felici sono soprattutto i genitori. Come Brendan e Dj, partiti dagli Stati Uniti per far si che loro figlio Jace potesse beneficiare dell’intervento chirurgico. “Dopo l’operazione, ha subito iniziato a girare, a ballare e far ridere le infermiere”, ha confessato la madre. Il volto è illuminato dal sorriso. Sono parole di chi ha riacquistato la speranza dopo anni di tentativi, di cure che non hanno sortito alcun effetto. “Nel giro di sei mesi è riuscito a riconoscere e nominare le sue auto preferite da diversi metri di distanza”, ha concluso emozionata. E a migliorare è anche la socialità dei bambini. In seguito all’intervento, Jace ha sconfitto la timidezza ed è tornato a giocare con la sorella maggiore e altri compagni.
Tuttavia, la terapia per motivi di sicurezza è stata possibile applicarla solamente in un occhio. Adesso la speranza è che possa essere estesa a entrambi. Un’importante rotta è stata tracciata. Il team di ricercatori è speranzoso: un simile approccio si potrebbe rivelare utile sia per “condizioni gravi” sia per le “patologie più comuni”. Ritornano in mente le parole di Fabrizio De André sul brano “Un malato di cuore”. Ispirato a Francis Turner, personaggio della celebre Antologia di Spoon River. Un uomo che a causa della sua malattia soffre fin dall’infanzia. “Spiare i ragazzi giocare... e ti viene la voglia di uscire e provare”, cantava il Faber. Oggi, le terapie geniche sembrano ravvivare la fiducia in quei bambini. Che hanno il diritto di sognare una vita felice come tutti gli altri.