«Невидимки»: как улучшить диагностику и лечение пациентов с миопатией Дюшенна?
Миопатия Дюшенна (МД) – инвалидизирующее, быстро прогрессирующее и неизлечимое орфанное (редкое) заболевание, которое проявляется у мальчиков. В настоящее время ограниченным группам пациентов доступна современная патогенетическая терапия, которая не может «повернуть вспять» проявления болезни, однако позволяет увеличить продолжительность и принципиально изменить качество жизни пациента и его семьи.