New England Journal: у ребёнка после терапии выявили рак мозга
У пятилетнего американского мальчика после генной терапии редкого заболевания через четыре года обнаружили опухоль мозга. Врачи удалили её, но возникли вопросы о безопасности лечения, что привлекло внимание к этому медицинскому случаю.
У пятилетнего мальчика из Соединённых Штатов Америки, получавшего генную терапию для лечения редкой болезни, по прошествии четырёх лет выявили опухоль мозга. Этот случай, который вызвал активную дискуссию о безопасности современных медицинских методов, освещает New England Journal of Medicine.
Диагнозом ребёнка был мукополисахаридоз первого типа, серьёзное генетическое заболевание, которое без лечения может привести к ранней смерти. Решение врачей использовать экспериментальное лекарство RGX-111, обеспечивающее доставку здоровой версии гена в клетки посредством безопасного вируса, принесло ощутимый положительный результат, и основное заболевание отступило. Спустя четыре года у мальчика учёными была выявлена нейроэпителиальная опухоль мозга, которую удалось полностью удалить с помощью хирургического вмешательства.
В лабораторных условиях выяснилось, что фрагменты вирусного вектора могли непреднамеренно интегрироваться в сегмент ДНК, связанный с развитием онкологических заболеваний. В настоящее время не установлена прямая связь между проведённой инъекцией и возникновением рака. Медицинские специалисты подчёркивают, что такие осложнения крайне редки и единичны. Ранее американские регуляторы частично ограничивали испытания препаратов подобного рода, однако некоторые из запретов были отменены.
Несмотря на это, эксперты утверждают, что генная терапия, в том числе известный препарат Золгенсма, продолжает оставаться безопасной и дальнейшем будет использоваться в медицине.
Недавние разработки учёных из Санкт-Петербургского государственного университета направлены на создание органических молекул. Эти молекулы должны обладать способностью точечно уничтожать раковые клетки, а также подсвечивать границы опухолей. По мнению исследователей, такое изобретение поможет решить проблему низкой селективности традиционных химиопрепаратов. Химики из Института химии СПбГУ стремятся разработать средство, которое будет воздействовать исключительно на злокачественные клетки, не затрагивая при этом здоровые ткани.