Пропавший "Онкаспар"
Пропавший "Онкаспар"
Противоопухолевое лекарство «Онкаспар» не относится к известным препаратам — пожалуй, большинство людей, далеких от детской онкогематологии, о нем даже не слышало. И в истории его исчезновения с российского рынка нет ничего скандального: просто бизнес-сделка фармацевтических компаний, просто переход на другую лекарственную форму, просто сильно затянувшийся процесс перерегистрации и необходимость закупать лекарство за рубежом.
Но в этой «тихой» истории речь идет о жизни и смерти сотен детей. Врачи и родители, устав ждать перемен, бьют тревогу.
Вот письмо матери больной девочки из Улан-Удэ: «Каждый день связан с неопределенностью и напряжением. Нужного лекарства на данный момент в нашем регионе нет. "Онкаспар" заказали через фонд "Подари жизнь", но неизвестно, когда придет лекарство. Мы были вынуждены пройти первый блок высокодозной химиотерапии без этого препарата».
А вот письмо врачей из крупной московской клиники: «Очень просим разрешить закупку "Онкаспара" через благотворительный фонд для четырех детей…» Сейчас лекарство по этой заявке уже оплачено, но его пока не успели доставить из-за границы в клинику, а терапия — дело срочное. И приходится проводить ее без одного из ключевых компонентов.
Письмо из Сыктывкара. Письмо из Томска. А раньше — Благовещенск, Самара, Рязань, Ставрополь, другие города, каждый месяц разные. Плюс десятки пациентов федеральных клиник в Москве.
Прошло уже полтора года с тех пор, как «Онкаспар» исчез из России. И ситуация с лечением детей с острым лимфобластным лейкозом приближается к катастрофе.
Что такое острый лимфобластный лейкоз?
Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) — самое распространенное онкозаболевание у детей. Ежегодно в России этот диагноз ставится примерно тысяче детей, подростков и молодых взрослых. Когда-то он считался абсолютно смертельным. Но полвека назад начали появляться первые действенные протоколы химиотерапии, которые позволяли добиваться не просто временного улучшения, а выздоровления — с перспективой долгой и абсолютно полноценной жизни, где есть место образованию, работе, семье, собственным детям.
И хотя эффективные методы лечения детского ОЛЛ пришли в Россию лишь на рубеже 80-х и 90-х годов прошлого века, наша страна оказалась способной идти в ногу с лучшими мировыми достижениями. Были успешно внедрены протоколы немецкой группы BFM, а без малого тридцать лет назад началась разработка эффективного отечественного протокола «Москва-Берлин», который сейчас является основным в российских клиниках.
С течением времени протоколы совершенствуются: появляются новые знания, новые подходы и, конечно, новые лекарства. Сейчас можно спасать уже подавляющее большинство больных — 90%! Чудеса происходили на наших глазах: детей со сложными случаями болезни, у которых еще 20–25 лет назад было бы совсем мало шансов на выздоровление, в последние годы все чаще удавалось спасти.
Но сейчас есть опасность, что российские врачи и больные окажутся отброшены на годы назад и ценой окажутся сотни детских жизней. И главная причина — недоступность «Онкаспара».
Что такое «Онкаспар»?
Еще десятки лет назад в арсенал онкогематологов вошло лекарство «Аспарагиназа». Оно оказалось исключительно эффективным именно при остром лимфобластном лейкозе. И несмотря на некоторые «но» (скажем, по сравнению с другими лекарствами «Аспарагиназа» сравнительно часто вызывает серьезную аллергию), этот препарат остается ключевым компонентом лечения.
А позже, уже на рубеже XXI века, появилась более совершенная версия «Аспарагиназы» — «Онкаспар», в котором действие препарата стало намного более длительным, а аллергические реакции возникали реже. Доктора, работающие в рамках протокола «Москва-Берлин», заметили, что даже однократное введение «Онкаспара» в самом начале терапии по протоколу приводит к резкому улучшению результатов: число рецидивов болезни снижается почти вдвое. Именно поэтому в последней версии протокола (2015 года) обязательное однократное введение «Онкаспара» в начале лечения показано всем заболевшим детям. А при аллергической реакции на обычную «Аспарагиназу», которая используется на следующих этапах протокола, или при рецидивах не обойтись уже без многократных введений «Онкаспара».
Поэтому до 2017 года применение этого эффективного и малотоксичного препарата в российской детской гематологии непрерывно росло. Если в 2010-2012 годах наш фонд закупал десятки флаконов «Онкаспара» в год, то к 2017 году число закупленных флаконов превысило 300. А ведь в ту пору очень значительная часть расходов на «Онкаспар» покрывалась за счет государственного финансирования, а также помощи других фондов или личных средств родителей, так что общее число флаконов, использовавшихся в различных российских клиниках в течение года, приближалось к двум тысячам.
А потом все изменилось.
Что случилось с «Онкаспаром»?
В 2018 году произошла смена как компании-производителя, так и фармацевтической формы «Онкаспара». Если раньше это лекарство было доступно в виде раствора для внутривенного или внутримышечного введения, то сейчас оно производится в виде порошка — так называемого лиофилизата, который разводят водой непосредственно перед введением. И получается, что процедуру регистрации лекарства в России нужно проводить снова.
Последняя партия «старого» (зарегистрированного) «Онкаспара» была ввезена в Россию еще весной 2018 года. Эти остатки были распределены по госконтрактам между клиниками, а часть выкупил фонд «Подари жизнь», чтобы сформировать запас препарата — и далее флакон за флаконом передавать в клиники по мере поступления обращений. Ведь острый лимфобластный лейкоз сейчас лечат во многих российских регионах (протокол «Москва-Берлин» реализован в десятках клиник по всей России), и «Онкаспар» был нужен везде.
Но время шло, запасы «Онкаспара» подошли к концу. Новая форма препарата уже была доступна на европейском рынке, но ситуация с ее регистрацией и поставками в Россию так и не сдвигалась с места. Поэтому наш фонд стал ввозить «Онкаспар» уже как незарегистрированное лекарство. За 2019 год «Подари жизнь» ввез 216 флаконов, за которые было уплачено 35,5 миллионов рублей. Несколько десятков флаконов ввезли другие благотворительные фонды.
Но это не выход! Потребность в «Онкаспаре», несмотря на всю щедрость жертвователей и все усилия сотрудников фондов, удается таким образом удовлетворить лишь примерно на десять процентов.
А большинство детей остается без лекарства. Тем более что ранее сделанные запасы уже давно кончились.
Как это выглядит на самом деле?
Представьте ситуацию. В региональную клинику поступает ребенок, которому ставится диагноз «острый лимфобластный лейкоз». Как только диагноз подтвержден, ребенок должен буквально на третий день терапии получить «Онкаспар» — таково требование протокола, именно это дает максимальные шансы на успех лечения.
Но поскольку «Онкаспар» не зарегистрирован, быстро получить его невозможно: есть определенный порядок ввоза и закупки зарубежных препаратов по индивидуальным показаниям, бумаги должны пройти через региональный Минздрав, где, как правило, нет понимания, что ситуация срочная. Да и в любом случае практически невозможно в два-три дня успеть оформить все бумаги, купить лекарство в европейской стране и доставить его в клинику, где лежит ребенок.
Поэтому получается так, что «Онкаспар» фактически удается купить только для тех наших подопечных, у которых развилась аллергия на «Аспарагиназу», или для тех, кто лечится от рецидивов лейкоза. Но даже эти дети, для которых возможность лечиться «Онкаспаром» абсолютно принципиальна, обеспечены препаратом далеко не полностью: у нас просто нет возможности помочь всем.
Почему это важно?
«Онкаспар» заменить нечем — у него нет равноценных аналогов. Если проблему не решать, это будет означать, что дети просто не будут получать наиболее эффективное лечение. Произойдет и уже начинает происходить откат назад: будет больше рецидивов. Причем не всегда это видно сразу: рецидив после лечения ОЛЛ может случиться и через несколько лет. Лишние 150-200 рецидивов — это тяжелейшее противорецидивное лечение для всех этих детей, это необходимость трансплантации костного мозга — тяжелой, рискованной и очень дорогостоящей процедуры, гораздо более дорогостоящей, чем несколько флаконов «Онкаспара». И самое главное — рецидив означает гибель для тех детей, кому ни противорецидивная терапия, ни трансплантация не помогут. Так что речь идет не просто о деньгах, но о жизни и смерти в самом прямом смысле.
Переход на другие протоколы лечения ОЛЛ — не говоря уже о том, что одномоментно это сделать невозможно — не спасет ситуацию: «Онкаспар» является необходимым компонентом также и в протоколах группы BFM, которые, наряду с «Москвой-Берлином», применяются в российских клиниках.
Что можно и нужно сделать?
По самым скромным оценкам, в год российским детям требуется 2000 флаконов «Онкаспара». Напомним, в год заболевает тысяча детей. Большинству потребуется один флакон, но некоторым — сразу много. Это большие деньги, в нынешних ценах около 4,5 миллионов евро, то есть порядка 300 миллионов рублей. Но речь идет о сотнях жизней — о жизнях тех детей, для которых использование «Онкаспара» абсолютно критично.
И о возможности для врачей лечить этих детей, точно зная, что для их спасения действительно делается все возможное.
Очевидно, что системное решение проблемы запаздывает, но мы очень надеемся привлечь к вопросу внимание государственных органов. Так, в сентябре 2019 года были выпущены распоряжения Правительства Российской Федерации, которые дали надежду на обеспечение нуждающихся детей незарегистрированными и противосудорожными препаратами. Вот и в ситуации с «Онкаспаром» мы вместе с врачами и нашими подопечными рассчитываем на участие государства: проблема слишком масштабная, сложная и срочная, чтобы ее можно было решить только силами благотворительных организаций. И цена промедления очень велика.
https://www.podari-zhizn.ru/main/node/36036?print - цинк